Jedna dávka stojí toľko, čo luxusný dom. V Amerike schválili najdrahšiu liečbu na svete

Napriek všetkému nie je Slovensko až takou zlou krajinou pre život. Vedel si napríklad, že v jednej z najrozvinutejších krajín sveta si, na rozdiel od Slovenska, pacienti hradia všetky zdravotné úkony z vlastného vrecka?

Reč je o USA, kde aj tie najbežnejšie zákroky stoja „peknú pálku“. Preto snáď nie je prekvapením, že „krajina slobody“ v tomto odvetví ustanovila nový rekord.

Najdrahšia v histórii

O udalosti informuje portál ScienceAlert. Americká inštitúcia pre schvaľovanie liečiv FDA odobrila uvedenie na trh nového lieku, ktorý má pomáhať ľudom so vzácnym ochorením krvi.

Zaujímavosťou je však jeho cena. Liečivo s názvom Hemgenix totiž bude stáť astronomických 3,5 milióna amerických dolárov za jednu dávku. V prepočte ide o približne 3,37 milióna eur.

Novinka sľubuje zmierniť či úplne odstrániť príznaky zriedkavého genetického ochorenia s názvom hemofília B. To spôsobuje zhoršenie zrážanlivosti krvi, čo môže viesť k stratám vysokých množstiev tejto k životu potrebnej tekutiny aj pri tých najmenších zraneniach.

V extrémnych prípadoch môže dokonca dôjsť až k spontánnemu tvoreniu krvácajúcich rán. Choroba sa vyskytuje u 1 zo 40 000 ľudí. Bežnejšia je pritom v mužskej populácii.

Napriek všetkému ide o výhodnú ponuku

Laickej verejnosti môže pripadať cena tejto liečby naozaj extrémna, avšak v štúdii vykonanej Inštitútom pre klinické a ekonomické výskumy sa uvádza, že pomer jej efektivity a ceny je skutočne výhodný.

Pravdivosť predošlého tvrdenia utvrdzuje aj fakt, že pri doposiaľ používaných liečbach za ne mohol pacient zaplatiť počas svojho života pokojne aj desiatky miliónov eur.

Doterajší spôsob liečenia vrodenej choroby vyžadoval rutinné podávanie efektívnej látky, ktorá zamedzila nízkej zrážanlivosti krvi, vysvetľuje CNN. Hemgenix však má byť jednorazovou záležitosťou.

zdroj: Unsplash/Stephen Andrews

Ide totiž o liečivo, ktoré funguje na genetickej báze. Je podávané vpichom, počas ktorého sa do tela vypustí vírusový vektor. Ten následne dopraví do kľúčových buniek v pacientovej pečeni vlákno DNA, čo v skratke bunky „naučí“ vytvárať potrebné látky.

„Génová liečba hemofílie je na obzore už viac ako dve desaťročia. Napriek pokrokom v liečení tejto choroby môže prevencia a liečba krvácavých epizód nepriaznivo ovplyvniť kvalitu života jednotlivcov,“ objasnil riaditeľ Biologického centra pre zhodnocovanie a výskum FDA, doktor Peter Marks.

„Dnešné schválenie poskytuje novú možnosť liečby pre pacientov s hemofíliou B a predstavuje dôležitý pokrok vo vývoji inovatívnych možností liečby pre tých, ktorí trpia zložitými komplikáciami spojenými s touto formou hemofílie,“ dodal.

Cena tejto liečby by mala byť o niečo nižšia v Spojenom kráľovstve či v krajinách Európskej únie, keďže by mali časť z nej typicky pokryť zdravotné poisťovne.

Funguje

FDA schválila revolučnú liečbu na základe dvoch menších štúdií, ktoré skúmali jej efektívnosť. Podľa spravodajského webu CBS News malo zo štúdií vyplývať, že u pacientov, ktorým bolo liečivo podané, bolo zaznamenané vyššie množstvo bielkoviny, ktorá má na svedomí zdravú zrážanlivosť krvi.

zdroj: TASR/AP/Jacquelyn Martin

Taktiež dokázali, že po podaní experimentálnej liečby sa u pacientov prejavilo zníženie problémov s nadmerným krvácaním takmer o polovicu. Znížila sa taktiež potreba štandardnej liečby.

Hemgenix „vyfúkol“ pozíciu najdrahšej liečby sveta Zolgensme, o ktorej informuje NPR. Ide o liek, ktorý funguje na podobnej báze a taktiež ponúka jednorazovú liečbu zriedkavej vrodenej choroby. Jeho hodnota je vyčíslená na 2,1 milióna dolárov.

Konkrétne išlo o chrbticovú svalovú atrofiu. Choroba je v skratke spôsobená defektívnym génom, ktorý spôsobuje odumieranie nervov zodpovedných za pohyb svalov. Choroba sa najčastejšie prejaví u pacientov v ranom veku, pričom sa deti s najkritickejšou formou tejto poruchy typicky nedožijú ani svojich druhých narodenín.

Čítajte viac z kategórie: Inovácie a Eko